De MAGNET studie is een innovatief klinisch platformonderzoek van TRICALS waarbij meerdere geneesmiddelen voor ALS gelijktijdig worden onderzocht. Met dit geneesmiddelenonderzoek zullen we het aantal patiënten dat kan deelnemen drastisch verhogen. Daarnaast minimaliseren we de belasting van de deelnemers en maximaliseren we de kans op het vinden van effectieve geneesmiddelen.

Meerdere geneesmiddelen tegelijk
De MAGNET platformstudie maakt het mogelijk om meerdere geneesmiddelen tegelijkertijd te onderzoeken. Dit zorgt voor een snelle screening van potentiële nieuwe medicijnen en versnelt het proces om een geneesmiddel voor ALS te vinden. Daarnaast kunnen we op elk moment nieuwe kandidaat-medicijnen toevoegen aan het platformonderzoek.

MAGNET staat voor Multi-arm, Adaptive, Group-sequential trial NETwork. Momenteel zijn 15 academische medische centra uit 7 landen betrokken bij het MAGNET-onderzoek: Nederland, België, het Verenigd Koninkrijk, Spanje, Ierland, Zweden en Australië.

Lithiumcarbonaat is het eerste, veelbelovende medicijn dat zal worden onderzocht in de MAGNET studie. Van dit middel is eerder aangetoond dat het veilig is voor mensen met ALS.

Lithiumcarbonaat
Lithiumcarbonaat heeft een lange geschiedenis als behandeling voor stemmingsstoornissen. Verschillende wetenschappelijke studies hebben de beschermende effecten van lithiumcarbonaat in de hersenen benadrukt. Een analyse van ALS-patiënten die werden behandeld met lithiumcarbonaat heeft aangetoond dat patiënten met een specifieke UNC13A-mutatie mogelijk beter reageren dan patiënten die dit gen niet dragen. Het is bekend dat het UNC13A-gen gekoppeld is aan de prognose en symptomen van mensen met ALS. Eerdere studies hebben aangetoond dat lithium veilig is voor mensen met ALS. Met de MAGNET studie willen we het gunstige effect van lithiumcarbonaat bevestigen bij patiënten een homozygote UNC13A-mutatie dragen.

Informatie voor deelnemers
De MAGNET studie bestaat momenteel uit één studie-arm om de werkzaamheid van lithiumcarbonaat te testen. Meerdere studie-armen zullen in de toekomst waarschijnlijk volgen. Elke studie-arm heeft een actieve (d.w.z. met een echt medicijn) en een placebo-groep (d.w.z. met een niet-werkzaam medicijn). Deelnemers worden willekeurig toegewezen in twee stappen: eerst aan een studie-arm en vervolgens voor een actieve of placebobehandeling. Voor de lithium studie-arm heeft u 2/3 (67%) kans om de werkzame stof (lithiumcarbonaat) te krijgen en 1/3 (33%) kans om een placebo te krijgen.

Dit betekent dat u niet kunt kiezen voor een specifieke behandeling of een specifieke studie-arm en dat de keuze willekeurig voor u wordt gemaakt. Zowel u als uw arts weten niet of u de actieve of de placebobehandeling krijgt, maar u weet wel aan welke studie-arm u deelneemt.

De studie naar lithiumcarbonaat duurt in totaal maximaal 24 maanden, waarbij u elke 3 maanden in het ziekenhuis wordt verwacht (in totaal 10 ziekenhuisbezoeken).

Criteria om deel te nemen
De criteria voor deelname aan de MAGNET studie zijn anders dan bij andere klinische studies en zijn erop gericht om meer mensen met ALS de kans te geven deel te nemen. In plaats van een lijst met strenge eisen, bepalen we aan de hand van een computerprognose of u in aanmerking komt voor deelname. Deze manier van selectie is onlangs door de European Medicines Agency (EMA) goedgekeurd. Door deze voorspelling te gebruiken, zal meer dan 75% van de patiënten kunnen deelnemen in vergelijking met de 25 – 40% bij het gebruik van klassieke criteria.

Daarnaast moeten deelnemers voldoen aan het volgende:

• 18 jaar of ouder zijn
• Drager zijn van een variatie in het UNC13A-gen
• Niet zwanger zijn of borstvoeding geven
• Deelname aan een ander geneesmiddelonderzoek of het gebruik van een ander experimenteel geneesmiddel is niet toegestaan
• Patiënten met de ziekte van Addison kunnen niet deelnemen
• Patiënten die niet-invasieve beademing gebruiken voor meer dan 22 uur per dag of een tracheostomie hebben ondergaan, kunnen niet deelnemen

De behandeling met Riluzol kan tijdens de gehele duur van het onderzoek worden voortgezet.

Aanmelden
Mensen met ALS die geïnteresseerd zijn in deelname of meer informatie willen over de MAGNET studie, kunnen contact opnemen met TRICALS via info@tricals.org.

Financiering: Stichting ALS Nederland; The Motor Neurone Disease Association; The My Name’5 Doddie Foundation; FightMND; FWO; Ulla-Carin Lindquist stiftelse för ALS-forskning; Thierry Latran Foundation; Fundación Luzón