VENIs en VIDIs voor neuromusculair onderzoek

Publicatie: 16 November 2020

Het NWO-Talentprogramma bestaat uit drie financieringsvormen (Veni, Vidi, Vici), afgestemd op verschillende fasen in de wetenschappelijke carrière van onderzoekers. Onlangs zijn de onderzoekers bekendgemaakt die een VENI (max. €250.000) of een VIDI (max € 800.000) hebben ontvangen. In totaal gaan vier subsidies naar neuromusculair onderzoek:

VIDI

Ontrafelen van de rol van dystrofine in het brein
Maaike) van Putten, LUMC

Veel Duchenne patiënten hebben gedrags-, en leerproblemen door een gebrek aan dystrofine eiwitten in de hersenen. De onderzoeker wil in gekweekte humane hersencellen bestuderen hoe afwezigheid van dystrofine leidt tot afwijkingen en in welke mate deze kunnen worden behandeld middels een therapie om dystrofine aanmaak te herstellen.

Reanalyse van klinische trials in ALS (RECALS)
Michael van Es, UMC Utrecht

Er is op dit moment geen effectieve behandeling voor ALS. In dit project zullen we nieuwe inzichten in ALS toepassen op oude medicijnstudies door zo veel mogelijk bestaande gegevens aan elkaar te koppelen. Zo kunnen we kijken of verschillende (genetische) groepen patiënten anders reageren op behandeling. We hebben hierdoor de mogelijkheid om patiënten te vinden die wel baat hadden bij oudere middelen. Ook zullen onze resultaten toekomstige trials verbeteren.

VENI

Op weg naar een verbeterde en op het individu gerichte therapie voor de ziekt van Pompe 
Nadine van der Beek, ErasmusMC  

De ziekte van Pompe is een ernstige erfelijke spierziekte waarvoor sinds 2006 enzym-vervangingstherapie beschikbaar is. Dit heeft de vooruitzichten voor patiënten aanmerkelijk verbeterd, maar niet iedereen heeft evenveel baat. Dit onderzoek leert ons de onderliggende problematiek te begrijpen waardoor we de therapie kunnen verbeteren en afstemmen op de individuele patiënt.

Energie voor moleculaire dans 
Josine de Winter, Amsterdam UMC (locatie VUMC)  

Bij skelet- en hartspierziekte NEM6 is de energievoorziening verstoord. Hierdoor kunnen de spieren niet goed samentrekken. De onderzoeker heeft een nieuwe microscoop ontwikkeld en NEM6 modellen om medicijnen te testen die de energielevering en spierkracht in NEM6 kunnen herstellen.