ADAPT Studie: Patiënten gezocht voor nieuwe medicijnonderzoek voor auto-immuun myasthenia gratis

Publicatie: 18 oktober 2019

Binnenkort start in Nederland een klinische trial, die een nieuw medicijn gaat testen bij patiënten met auto-immuun myasthenie (MG). Het betreft een internationale trial. Dat wil zeggen dat het betrokken farmaceutische bedrijf Argenx dezelfde trial ook uitvoert in andere landen in en buiten Europa.

Deze trial test de werking van efgartigimod (ARGX-113). Dit medicijn beoogt om de ziekteverwekkende antistoffen in het bloed snel te verlagen. Het medicijn wordt via een infuus toegediend. Aan deze trial kunnen patiënten deelnemen met auto-immuun myasthenia gravis en acetylcholine receptor antistoffen. Ook kunnen enkele patiënten deelnemen met myasthenia gravis als gevolg van andere antistoffen, waaronder MuSK antistoffen.

Voor deze trial worden over de hele wereld ongeveer 150 patiënten gevraagd om deel te nemen. Dat betekent dat er in Nederland waarschijnlijk rond de 5-10 patiënten kunnen deelnemen. Wellicht is het aantal patiënten dat wil deelnemen groter dan het aantal beschikbare plaatsen.

De trial richt zich op het nagaan van de effectiviteit van dit medicijn bij patiënten met MG. Voor deelname van patiënten gelden een aantal criteria, waaronder:

  • Verschijnselen van MG moeten invloed hebben op het dagelijks functioneren;
  • De dosering van de huidige MG-medicatie moet enigszins stabiel zijn;
  • Patiënt mag niet zwanger zijn;
  • Patiënt  moet wekelijks of 2-wekelijks naar het ziekenhuis komen;
  • Patiënten met de genetische vorm van de ziekte (congenitale myasthenia gravis) hebben geen baat bij deze geneesmiddelen.

In Nederland vindt deze studie plaats in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) op de afdeling Neurologie (prof. dr. Jan Verschuuren, neuroloog). Voor meer informatie en aanmelden kan men contact opnemen via myasthenie@lumc.nl

In België vindt de studie plaats in Gent (Prof. De Bleeker, Sint-Lucas) en Antwerpen (Prof. Marcellis, UZA).