Duchenne spierdystrofie : Klinische studie Givinostat (fase 3) start in Europa

De fase 3 studie met Givinostat is in Europa van start gegaan. Zo is in het LUMC reeds de eerste patiënt met Duchenne spierdystrofie (DMD) voor deze studie gescreend. Deze klinische studie is een placebo gecontroleerde studie wat voornamelijk de effectiviteit van Givinostat bij ambulante DMD jongens test. In Nederland wordt de studie in LUMC in Leiden en Radboud UMC in Nijmegen uitgevoerd.

In dystrofische spieren is er verhoogde Histone deacetylase (HDAC) activiteit aanwezig welke een negatief effect heeft op spier regeneratie. Givinostat is een HDAC-remmer en heeft potente anti-ontsteking werking.